Terapie genowe rewolucjonizują medycynę, oferując nowe możliwości leczenia chorób rzadkich, które dotąd były trudne lub niemożliwe do wyleczenia. Polska, dzięki rozwojowi nowoczesnych technologii i zaangażowaniu firm farmaceutycznych, takich jak Celon Pharma czy Adamed, coraz aktywniej uczestniczy w badaniach nad terapiami genowymi. Wprowadzenie takich terapii do praktyki klinicznej daje nadzieję tysiącom pacjentów cierpiących na schorzenia o podłożu genetycznym.
Terapie genowe polegają na modyfikacji lub wymianie wadliwego genu odpowiedzialnego za rozwój choroby. W Polsce jednym z pierwszych zastosowań tej technologii było leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) za pomocą preparatu Zolgensma, który dostarcza poprawny gen do komórek pacjenta. Terapia ta, choć bardzo kosztowna, daje dzieciom z SMA szansę na normalne życie, co wcześniej było niemożliwe.
Polskie ośrodki badawcze, takie jak Centrum Onkologii w Gliwicach, prowadzą także prace nad wykorzystaniem terapii genowych w leczeniu nowotworów. Innowacyjne podejścia, takie jak modyfikacja genów komórek odpornościowych pacjenta (CAR-T), pozwalają na skuteczniejszą walkę z rakiem, zwłaszcza w zaawansowanych stadiach choroby.
Chociaż terapie genowe wiążą się z wysokimi kosztami i wyzwaniami technologicznymi, ich rozwój w Polsce wskazuje na ogromny potencjał. Dzięki dalszym inwestycjom w badania oraz współpracy z międzynarodowymi partnerami, polska medycyna może stać się ważnym graczem na globalnej scenie terapii genowych.
